Lääkehoidossa on käytännössä täysin siirrytty tyrosiinikinaasin estäjähoitoon. Seuraavassa esitellään muutama lääke, joita edelleen määrätään KML-potilaille. Lisäksi esitellään kantasolusiirtoon liittyviä asioita yleisellä tasolla.

Hydroksiurea

Hydroksiurea korvasi busulfaanin vähemmän haittavaikutuksia aiheuttavana ja on käytössä useissa verisairauksien ja myös KML:n hoidossa sen alkuvaiheessa. Sillä saadaan aikaan nopea, soluarvoja laskeva vaikutus annosriippuvaisesti.

Kelakorvattavuuden saaminen tyrosiinikinaasin estäjälääkkeelle voi kestää, kun tutkimustuloksia odotellaan. Odotusaikana hydroksiurea on käyttökelpoinen soluarvojen korjaamisessa. Kyse on solunsalpaajasta, joka on yleensä varsin hyvin siedetty myös pitkäaikaiskäytössä.

Alfa-interferoni

Alfa-interferonia on käytetty 30 viime vuoden ajan. Pienellä osalla potilaista se sai aikaan Philadelphia-positiivisten solujen häviämisen eli sytogeneettisen remission. Hoito paransi ennustetta huomattavasti eli pidensi suurimman osan potilaista elinaikaa.

Hoidon teho perustuu todennäköisesti elimistön omien puolustusmekanismien aktivoimiseen sekä suoraan luuydintason vaikutukseen. Interferonit ovat elimistössä muutenkin esiintyviä aineita. Tyypilliset  sivuvaikutukset ovat flunssan kaltaisia ja voivat estää lääkkeen käytön.

Tällä hetkellä useissa tutkimuksissa selvitetään interferonin mahdollista hyötyä yhdistettynä tyrosiinikinaasin estäjähoitoon. Alustavaa näyttöä on, että alkuvaiheen hoitoon yhdistettynä interferoni parantaa hoitotuloksia. On vielä epäselvää, onko tällä merkitystä pitkäaikaisennusteen kannalta.

Interferoni annostellaan pistoksina ihon alle. Lääkkeestä on olemassa perinteinen, lyhytvaikutteinen muoto, jota yleensä tarvitaan useita annoksia viikossa sekä pitkävaikutteinen muoto, jota annostellaan kerran viikossa. Nykyisellään interferonia käytetään hyvin harvoin muiden kuin lääketutkimuksiin osallistuvien KML-potilaiden hoidossa. Interferoni tulee jatkossakin olemaan tutkimuskiinnostuksen kohteena.

Allogeeninen kantasolujensiirto

Tultaessa 1980-luvulle alettiin KML:n hoidossa hyödyntää osaamista, joka oli kertynyt toiselta ihmiseltä kerättyjen kantasolujen käyttöön akuuttien leukemioiden hoidossa. Onnistuessaan tällainen hoito mahdollistaa taudin pysyvän paranemisen.

Kantasolujen luovuttajana toimivat kudostyypiltään identtiset sisarukset, tai sopiva luovuttaja voidaan löytää luovuttajarekisteristä, jossa on tarjolla luovuttajia kaikkialta maailmasta. Noin 15–20 prosentille potilaista ei löydy kudostyypiltään riittävän sopivaa luovuttajaa.

Kantasolusiirre voidaan kerätä verestä tai luuytimestä. Luovuttamisesta ei tiedetä olevan terveydellistä haittaa, kunhan luovuttajan riittävän hyvä terveydentila varmistetaan tarkoilla tutkimuksilla ennen luovutusta. Siirtoa voidaan harkita potilaille, joiden kunnon katsotaan kestävän raskaan hoidon läpiviemisen. Siirtoon liittyvät riskit kasvavat 60 ikävuoden jälkeen selvästi.

Täysimittaisessa kantasolujen siirrossa annetaan ennen kantasolusiirrettä voimakas esihoito solunsalpaajilla ja sädehoidolla. Näin pyritään hävittämään elimistöstä viimeisetkin syöpäsolut. Samaan aikaan elimistöä on valmisteltava toiselta henkilöltä siirrettävää uutta solukkoa varten.
Parhaimmassa tapauksessa potilas on vuoden kuluttua siirrosta parantunut sairaudestaan, eikä hänen tarvitse enää käyttää mitään lääkitystä KML:n tai siirron takia. Huonoimmillaan potilaan elinaika lyhenee hoitoon liittyvän komplikaation takia.

Keskeisin ongelma siirron jälkeen on käänteishyljintä. Se on ilmiö, jossa vieraalta luovuttajalta tulleet solut tunnistavat vastaanottajan solut ja kudokset vieraiksi ja reagoivat niitä vastaan.
Tiettyyn rajaan asti käänteishyljintä on toivottavaa, sillä tällä tavalla siirre hävittää ja hallitsee esihoidon läpi mahdollisesti selvinneet syöpäsolut. Puhutaan antileukeemisesta tehosta. Tasapainoilu sopivan ja liiallisen käänteishyljinnän välillä vaatii usein hyvin tarkkaa lääkityksen säätämistä. Krooninen käänteishyljintä voi vaatia hoitoa vuosia siirron jälkeen. Käänteishyljinnän estolääkitys on luonteeltaan immunosuppressiota eli se alentaa elimistön puolustuskykyä. Siitä seuraa suurentunut riski sairastua erilaisiin tulehdustauteihin. Näiden ehkäisyyn ja hoitoon voidaan joutua käyttämään muita lääkkeitä pitkiäkin aikoja.Kevytesihoitoinen kantasolujensiirto tarkoittaa, että luuytimen omaa toimintaa ei ennen siirtoa pyritä hoidoilla kokonaan tuhoamaan. Pääpaino on elimistön valmistelemisessa siirteen vastaanottamiseen, jotta hylkiminen estyisi. Edellä kuvatun antileukeemisen tehon ja käänteishyljinnän välisen sopivan tasapainon säilyttäminen on keskeisessä asemassa.

Jos KML puhkeaa uudelleen siirron jälkeen, voidaan sitä hoitaa tyrosiinikinaasin estäjillä, kuten hoidetaan potilaita, joille ei siirtoa ole tehty. Siirteen solujen reagointia sairautta vastaan voidaan lisäksi yrittää voimistaa antamalla kantasolujen luovuttajalta kerättyjä lymfosyyttisarjan valkosoluja muutaman kuukauden välein kasvavin annoksin samalla hoitovastetta ja käänteishyljinnän muuta aktivoitumista tarkasti seuraten. Kantasolusiirron esihoidossa käytettyihin lääkkeisiin liittyy merkittävä hedelmättömyyden riski.

Nykyinen KML:n hoitosuositus pitää lääkehoitoa tyrosiinikinaasin estäjällä ensisijaisena. Jos ensimmäinen lääke osoittautuu tehottomaksi, siirrytään lähes aina käyttämään toista estäjälääkitystä. Kolmantena hoitovaihtoehtona ja tilanteissa, joissa KML on edennyt akseleraatiovaiheeseen tai akuutin leukemian kaltaiseen blastikriisiin, on kantasolusiirto keskeinen hoitomuoto. Toimenpide on kuitenkin mahdollinen vain niille potilaille, joille löytyy sopiva luovuttaja ja jotka ikänsä ja muun terveydentilansa suhteen ovat siirtokelpoisia. KML:n takia kantasolusiirtoja on parin viime vuoden aikana tehty muutamia vuosittain.

Lapsipotilaalla on odotettavissa paljon enemmän elinvuosia edessään kuin aikuisella. Siksi lapsille harkitaan monikymmenvuotisen lääkehoidon sijasta useimmiten kantasolujensiirtoa, jos luovuttaja on tarjolla.

Omien kantasolujen palautushoitoa eli autologista intensiivihoitoa ei KML:ssa nykyisellään Suomessa käytetä.

Jos kantasolujensiirtoa suunnitellaan, annetaan potilaalle sitä varten erikseen järjestetyssä siirtokeskustelussa paljon tietoa toimenpiteen mahdollisuuksista ja riskeistä. Sen jälkeen potilas itse viime kädessä päättää, haluaako kantasolujensiirron.